Tumori maligni pediatrici: al via al Bambino Gesù la nuova sperimentazione

Al via la prima fase della sperimentazione all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma per la cura dei tumori maligni del sistema nervoso centrale grazie ai 3 milioni di euro donati da Banca IFIS

Immagine di repertorio. Foto di Myléne da Pixabay

I tumori del sistema nervoso centrale rappresentano i tumori solidi più frequenti dell’età pediatrica. Secondi per incidenza solo alle leucemie, costituiscono il 20-25% dei tumori che colpiscono i bambini. Si stima che ogni anno in Italia si ammalino di tumore circa 1500 bambini di età compresa tra 0 e 15 anni e circa 800 adolescenti: di questi circa 400 si ammalano di tumori del sistema nervoso centrale.

La donazione della Banca Ifis all’ospedale della Santa Sede

Dall’ospedale della Santa Sede arriva una nuova speranza. Banca Ifis affianca infatti l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per sostenere la ricerca contro i tumori maligni del sistema nervoso centrale. La challenger bank presieduta da Ernesto Fürstenberg Fassio ha recentemente donato ben tre milioni di euro per la ricerca di nuove terapie innovative nei tumori maligni del sistema nervoso centrale che colpiscono bambini e giovani adulti.

In particolare, la donazione di Banca Ifis sosterrà una sperimentazione dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede tesa a valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica con cellule CAR T sui pazienti con recidiva o refrattari alle altre cure oggi disponibili.

La sperimentazione con le cellule CAR T

La sperimentazione con cellule CAR T su pazienti affetti da tumori maligni del sistema nervoso centrale prenderà il via al termine delle l’iter autorizzativo da parte dell’agenzia regolatoria nazionale AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). Si tratta di uno studio di Fase I per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule autologhe iC9-GD2-CAR+ T in bambini e giovani adulti con tumori in recidiva o che non rispondono alle terapie convenzionali.

Nello studio verranno arruolati 54 pazienti di età compresa tra 6 mesi e i 30 anni, suddivisi in 3 coorti di trattamento in base al sottotipo istologico e alla localizzazione della malattia: gruppo con medulloblastoma e tumori embrionari; gruppo con gliomi di alto grado e gruppo con gliomi della linea mediana o altri tumori rari del sistema nervoso centrale non inclusi nelle due coorti precedenti. Il trial prevede l’infusione di cellule T prelevate dal paziente (autologhe) e geneticamente modificate nell’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù per indirizzarle contro la proteina GD2, bersaglio terapeutico di questo gruppo di tumori. I primi risultati sono attesi a 6-12 mesi dall’avvio della sperimentazione.

La presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Mariella Enoc, e il Presidente di Banca Ifis, Ernesto Fürstenberg Fassio, al momento della firma. Foto: @bambinogesu

La presentazione del progetto

L’atto di donazione, per il tramite della Fondazione Bambino Gesù Onlus, è stato siglato pochi giorni fa a Roma nella sede Gianicolo del Bambino Gesù dalla presidente dell’Ospedale Pediatrico, Mariella Enoc e dal Presidente di Banca Ifis, Ernesto Fürstenberg Fassio. All’incontro hanno preso parte il prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica, responsabile del progetto di ricerca; la dott.ssa Angela Mastronuzzi, coordinatrice clinica della sperimentazione; e il segretario generale della Fondazione Bambino Gesù, Francesco Avallone.

Enoc: “Senza ricerca non c’è futuro”

“Senza ricerca non c’è futuro”, ha commentato il giorno della firma Mariella Enoc, Presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Anche per questo siamo profondamente grati al presidente di Banca Ifis, Ernesto Fürstenberg Fassio, che ha fortemente creduto in questo progetto decidendo di donare una somma molto importante per sviluppare una nuova opportunità di cura per i bambini e i ragazzi colpiti da tumori maligni del sistema nervoso”.

“Siamo felici di finanziare il progetto di ricerca Car-T dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma”, ha dichiarato a sua volta Ernesto Fürstenberg Fassio, Presidente di Banca Ifis. “L’Ospedale e il suo centro di ricerca rappresentano un’eccellenza a livello internazionale e progetti come questo ne sono la dimostrazione. Banca Ifis, nell’ambito dell’agenda sociale che ho deciso di promuovere anche attraverso il Social Impact Lab ‘Kaleidos’, sostiene iniziative di solidarietà in diversi settori, tra i quali la sanità, con particolare attenzione alla ricerca scientifica e all’assistenza neuro-oncologica pediatrica. Sono quindi molto grato all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per averci dato la possibilità di sostenere questo importante progetto di ricerca per lo sviluppo di una nuova opportunità di cura”.

“È una giornata particolarmente importante perché viene formalizzato il finanziamento di Banca Ifis su questo progetto straordinariamente innovativo che riguarda l’uso delle cellule Car-T nei tumori cerebrali dei bambini, degli adolescenti e dei giovani adulti – ha commentato a conclusione il professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù – Le cellule Car-T rappresentano la frontiera estrema dell’immunoterapia. Si tratta di cellule del nostro sistema immunitario modificate geneticamente per essere reindirizzate sul bersaglio tumorale. Hanno già dimostrato grande efficacia nei tumori ematologici e in alcuni tumori solidi e oggi si apre una nuova frontiera per impiegarle nell’ambito dei tumori del sistema nervoso centrale”.